Publicado em 17 jun 2023
Efzofitimod for the Treatment of Pulmonary Sarcoidosis
Título do Estudo
Efzofitimod for the Treatment of Pulmonary Sarcoidosis
Fonte
Chest. 2023 Apr;163(4):881-890.
Justificativa
Os glicocorticoides são considerados a terapia de primeira linha no tratamento da sarcoidose, mas podem estar associadas a efeitos colaterais significativos. O receptor da neuropilina 2 participa da inflamação e formação da reação granulomatosa na sarcoidose. O Efzofitimode é novo imunomodulador que se liga seletivamente a neuropilina e pode reduzir a inflamação e a fibrose.
Desenho do Estudo
Estudo fase II com o efzofitimode, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo (2:1), em sarcoidóticos pulmonares com diagnóstico há mais de 6 meses, em 37 pacientes, para avaliar a tolerabilidade, segurança e eficácia clínica com doses de 1mg/kg, 3mg/kg e 5mg/kg, a cada quatro semanas, durante 24 meses. No total de seis doses de efzofitimode. Os pacientes deveriam reduzir progressivamente a dose dos corticosteroides (CO) até a 8ª semana (5mg/dia) e 16ª semana (<5mg/dia). O desfecho primário foi a incidência de eventos adversos (EA) e os secundários, função pulmonar (CVF% e DCO%), redução da dose do CO oral e pontuações em seis diferentes escalas de qualidade de vida (QV).
Mensagens do Artigo
1- Não foram observadas mortes ou eventos adversos graves relacionados ao medicamento;
2- Foi identificado o efeito poupador de CO, em qualquer dose de efzofitimode;
3- A dose de 5mg/kg/mês de efzofitimode apresentou o maior aumento da CVF% e DCO%, sugerindo um efeito dose-resposta;
4- Houve melhora dos indicadores de QV.
Limitações do Estudo
1- Tempo de acompanhamento curto;
2- Número reduzido de pacientes, o que parcialmente dificulta as análises de subgrupos e reduz a força estatística, o que reposiciona o artigo como um gerador de hipótese.
Prof. Rogério Rufino
