Publicado em 2 dez 2017
Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del – (November 23, 2017)
Título do Estudo
Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del.
Revista
New England Journal of Medicine (November 23, 2017)
Desenho do Estudo
– Trata-se de um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, multicêntrico e placebo-controlado. Foram avaliadas a eficácia (VEF1 e incidência de exacerbação pulmonar) e a segurança (efeitos adversos) da combinação tezacaftor-ivacaftor em 510 pacientes com idade igual ou superior a 12 anos, portadores de fibrose cística com homozigose para a mutação F508del durante o período de 24 semanas.
Mensagens do Estudo
– Houve resposta funcional significativa (VEF1) a favor do grupo tezacaftor-ivacaftor quando comparado ao grupo placebo (p<0,001).
– A taxa de exacerbação pulmonar foi 35% menor no grupo tezacaftor-ivacaftor (p=0,005).
– A incidência de eventos adversos foi similar nos dois grupos.
– Não foi observada diferença significativa entre os grupos quanto ao Índice de Massa Corporal (p=0,41).
Limitações do Estudo
– Não há informações no artigo quanto à adesão, tanto da combinação medicamentosa avaliada, quanto dos medicamentos que fazem parte do tratamento contínuo dos pacientes com fibrose cística.
Prof. Marcos César
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